재생불량빈혈 (Aplastic Anemia) 치료방법

1. 재생불량빈혈 (Aplastic Anemia) 의 치료

재생불량빈혈(Aplastic Anemia)은 골수가 정상적으로 혈액을 생산하지 못하는 희귀 혈액 질환으로, 조기 진단과 적절한 치료가 필수적입니다.
특히 **면역억제요법(IST)**과 **조혈모세포 이식(HSCT)**이 주요 치료법이며, 최근에는 혈소판 생성 촉진제(Eltrombopag) 병용 치료가 좋은 반응을 보이고 있습니다.
이번 글에서는 실제 치료 사례, 최신 연구 동향, 치료 후 관리법까지 자세히 알아보겠습니다.

 

 

 

2. 실제 사례 – 32세 남성 환자의 치료 경험

✅ 진단 및 초기 증상

• 회사원 K씨(32세)는 피로, 어지러움, 잦은 코피 증상을 경험
• 혈액 검사 결과 헤모글로빈(Hb) 7.0 g/dL, 혈소판(PLT) 8,000/μL, 백혈구(WBC) 1,200/μL
• 중증 재생불량빈혈(SAA) 진단

✅ 치료 과정

• 가족 중 HLA 일치 공여자가 없어 면역억제요법(IST) 시행
• 항흉선세포글로불린(ATG) + 사이클로스포린(CsA) 치료 시작
• 3개월 후 혈구 수치 개선, 6개월 후 정상 범위 회복

✅ 치료 중 어려움과 극복 과정

• 초기 면역억제 치료 중 발열 및 감염 위험 증가 → 항생제 치료 병행
• 피로감, 근육통 등 부작용 발생 → 운동 및 식이요법 병행
• 1년 후 면역억제제 감량

📝 환자의 한마디
"처음에는 수혈을 자주 받아야 해서 불안했지만, 치료 반응이 좋아 점차 회복할 수 있었습니다. 감염 예방과 생활 습관 관리가 정말 중요해요!"

 

 

3. 비중증 재생불량빈혈(NSAA) 치료

비중증 재생불량빈혈에서는 증상이 상대적으로 가벼우며, 골수 기능이 어느 정도 유지되고 있습니다. 주로 **지지요법(Supportive care)**과 면역억제 치료를 중심으로 관리합니다.

 

✅ 지지요법(Supportive Care)
●  수혈
적혈구 수혈: 빈혈로 인한 증상(피로, 숨 가쁨)을 완화합니다.
혈소판 수혈: 출혈 예방 및 치료.
단, 반복적인 수혈로 인해 철분 과부하(iron overload)가 발생할 수 있으므로 철분 킬레이션 요법(Desferal, Exjade 등)을 병행해야합니다.

●  감염 예방 및 치료:
백혈구 감소로 감염 위험이 증가하므로 예방적 항생제 및 항진균제를 투여.
면역억제 치료 중 감염에 취약할 수 있어 세심한 감시 필요.

✅ 면역억제 치료(Immunosuppressive Therapy) : 골수 이식이 필요하지 않거나 불가능한 경우.
주로 사용되는 약물로는

●  사이클로스포린(Cyclosporine): T세포 활성 억제.
●  항흉선세포글로불린(Anti-Thymocyte Globulin, ATG): 자가면역 반응 억제.
이 두 가지 약물을 병용하면 효과가 증가합니다.

✅ 약물치료
●  엘트롬보팍(Eltrombopag): 조혈작용을 촉진하는 약물.
●  TPO(Thrombopoietin receptor) 작용제로, 혈소판 생산 증가.
●  면역억제 요법에 반응하지 않는 환자에서 사용가능합니다.

 

 

 

4. 중증 재생불량빈혈(SAA) 치료

중증 재생불량빈혈은 골수 기능이 거의 정지된 상태로, 즉각적이고 강력한 치료가 필요합니다. 주로 **조혈모세포 이식(HSCT)**과 면역억제 치료가 시행됩니다.

✅ 조혈모세포 이식(Hematopoietic Stem Cell Transplantation, HSCT)
●  첫 번째 선택 치료: 40세 미만의 환자, 건강 상태가 양호하며 HLA(Human Leukocyte Antigen) 일치 기증자가 있는 경우.
동일 가족 기증자(sibling donor)가 가장 이상적. 이식 성공률이 높고 장기 생존 가능성 우수.
●  장점: 골수 기능을 완전히 정상화 가능 / 장기적으로 면역억제제 복용이 필요하지 않을 가능성이 높음.
●  단점 및 위험: 이식 후 합병증(이식편대숙주병, GVHD) / 감염 위험 증가 / 비일치 기증자의 경우 거부 반응 위험.

 

✅ 면역억제 치료(Immunosuppressive Therapy)
●  HSCT가 불가능한 환자(기증자가 없는 경우 또는 고령 등): **항흉선세포글로불린(ATG)**과 사이클로스포린(Cyclosporine) 병용.
●  초기 반응률은 약 60~80%이며, 일부 환자에서는 완전 관해 가능.
●  효과 평가 및 장기 관리: 치료 효과는 3~6개월 후 평가/ 관해 상태가 유지되면 면역억제제를 서서히 중단 / 재발 시 치료 반복.

✅ 약물치료
●  엘트롬보팍(Eltrombopag): 면역억제 치료의 반응률을 높이기 위해 병용 / HSCT를 받지 못하거나 치료 효과가 부족한 환자에서 사용.
●  혈액 세포 성장 인자(Growth Factors): G-CSF(Granulocyte-Colony Stimulating Factor): 백혈구 생성 촉진 / 감염 위험 감소를 위해 사용.

 

 

 

5. 최신 연구 동향 – 생존율 및 치료 전략 변화

✅ Eltrombopag + IST 병용 치료 연구 결과

• 기존 IST 단독 치료 대비 치료 반응률 70% → 90% 증가
• 장기 생존율 증가 & 재발률 감소

✅ 조혈모세포 이식 후 재발 예방 전략

• 조혈모세포 이식 후 소량의 면역억제제 유지 요법 연구 진행 중
• 자가 T세포 조절 치료법 임상 연구 진행

📌 🔎 관련 논문:

• "Eltrombopag in Severe Aplastic Anemia: A Meta-Analysis" (2023)
• "Haploidentical HSCT in Elderly Patients with SAA" (2024)

 

✅  진단 기준(유럽 혈액학회 기준)
골수검사와 말초혈액 검사 결과를 바탕으로 중증도에 따라 다음과 같이 분류:
● 중증 재생불량빈혈(SAA): 골수 세포 밀도 ≤ 25%.
● 말초혈액에서 망상적혈구 < 1%, 혈소판 < 20,000/μL, 중성구 < 500/μL.

● 비중증 재생불량빈혈(NSAA): 골수 감소가 덜 심각하며, 혈액 수치도 상대적으로 덜 감소.